Mucomuizen kunnen genezen.

Gentherapie kan muizen met mucoviscidose genezen. Nu de mensen nog.

Mucoviscidose of taaislijmziekte is een ernstige, chronische, erfelijke aandoening waarbij het slijm in de longen, in het maagdarmkanaal, in de lever en in de alvleesklier abnormaal taai is en verstoppingen ontstaan. De ziekte is te wijten aan mutaties in het CFTR-gen, dat de productiecode bevat voor een eiwit dat functioneert als een chloorkanaal in een cel. Door de mutaties werken de chloorkanalen onvoldoende of zijn ze afwezig, waardoor de slijmen taai worden en niet afgevoerd geraken. Tot nu toe is het niet mogelijk daar iets aan te doen en beperken artsen zich tot het onder controle houden van de symptomen.

Onderzoekers van de KU Leuven zijn er nu in geslaagd een gentherapie te ontwikkelen waarbij een gezonde kopie van het CFTR-gen in de zieke cellen kan worden binnengesmokkeld. Dat deden ze aan de hand van recombinante adeno-geassocieerde virale vectoren, afgeleiden van het vrij onschuldige adeno-geassocieerd virus waarbij erfelijk materiaal voor het chloorkanaal was ingebracht. De meeste van de muizen die het rAAV kregen toegediend via de luchtwegen, herstelden van mucoviscidose. En ook in celkweekjes van mucopatiënten zagen de onderzoekers een herstel van het vochttransport.

De onderzoekers waarschuwen dat de therapie bij mensen nog niet voor morgen is en dat ze mucopatiënten geen valse hoop willen geven. Zo is nog niet duidelijk of de behandeling ook bij mensen zal aanslaan en zo ja, hoe lang dat zal aanslaan. Maar ze gaan het wel verder onderzoeken. (ev)

Bron: http://eoswetenschap.eu/artikel/muc...-kunnen-genezen
Datum: 16 november 2015

Eigen mening: Mucoviscidose of taaislijmziekte is een ziekte dat veel mensen kennen van hun omgeving. Veel mensen hebben het, hierdoor is het heel goed dat ze deze mensen willen helpen. Spijtig genoeg is het nog niet op mensen getest alleen op muizen. Hopelijk vinden ze snel een antwoord op de vraag "Zou dit mensen kunnen helpen?". Nu dat mensen met muco dit artikel lezen gaan ze toch een beetje hoop krijgen dat de ziekte kan genezen worden. Ook al zeggen ze in het artikel dat ze de mensen geen hoop willen geven, maar onbewust doen ze dit toch wel.

Toen ik dit artikel las op de site van eos, ging er een kleine vreugdekreet door mijn lichaam.

Zelf heb ik een familielid met deze ziekte. Het is een vreselijke ziekte! Mijn nicht heeft een zeer lange tijd 'gewoon' kunnen leven. Zij moest natuurlijk wel medicatie nemen, kinesitherapie volgen en zich houden aan andere regeltjes maar ze kon wel een zo gewoon mogelijk leven lijden. Tot op een bepaald moment haar longinhoud minder en minder werd. Eerst moest ze rondlopen met zuurstof maar na een tijd stond ze op de wachtlijst voor een longtransplantatie. Wat was dit een lange en bange tijd, zeker voor haar. Bij mijn nicht is alles goed verlopen maar toch ben ik blij dat ze hier onderzoek naar blijven doen!

Zelf ben ik wel vrij realistisch. Het onderzoek werkt inderdaad op muizen maar nu is het hopen dat dit ook werkt bij mensen! Ik hoop dat ze dit onderzoek kunnen verder zetten en dat er ooit een oplossing kan gevonden worden voor deze ziekte.

Ik begrijp dat de wetenschappers MUCO-patiënten geen hoop willen geven. Toch vind ik het belangrijk dat de communicatie hierover open blijft. Het feit dat het werkt op muizen is een goed teken, dat mag naar mijn mening gedeeld worden met de buitenwereld. Ik vind het heel goed dat er ook positieve berichtgeving naar de toekomst toe bestaat over de behandeling van MUCO. Het is en blijft ten slotte een vreselijke ziekte waar zo snel mogelijk een oplossing voor gevonden moet worden.