Medicijn tegen muco komt er nu echt aan
Eindelijk geneesmiddel dat de ziekte bij de wortel aanpakt
dinsdag 01 maart 2011, 05u00Auteur: Hilde Van den Eynde
BRUSSEL - Na twintig jaar zoeken is eindelijk een medicijn in zicht tegen mucoviscidose. Die ziekte, het onderwerp van de film Adem, liep tot dusver altijd fataal af.

Van onze redactrice

‘Ik heb een fles opengetrokken toen ik het hoorde', bekent Chris De Boeck, kliniekhoofd kinderpneumologie aan de UZLeuven. ‘Eindelijk goed nieuws voor mijn patiëntjes! Ik heb ze meteen gebeld om te vertellen dat het medicijn waarop ze al jaren zaten te hopen, er inderdaad lijkt te gaan komen.'

De Boecks patiënten lijden aan mucoviscidose (‘taaislijmziekte'), een ademhalings- en spijsverteringsstoornis. Meer dan twintig jaar nadat wetenschappers achterhaalden welke erfelijke genafwijking er aan de basis ligt van muco, lijkt een medicijn dat op hun vinding is gebaseerd, eindelijk op weg te zijn naar de apotheek.

VX-770, een experimenteel geneesmiddel van het Amerikaanse bedrijf Vertex, slaagde met vlag en wimpel bij een proef met 161 mucopatiënten van twaalf jaar en ouder. Het medicijn zette de chloorkanaaltjes uit longcellen en darmcellen, die bij hen dicht zaten (zie kader), weer open, zodat het falende zouttransport weer op gang kwam.

Bij de patiënten die het experimentele middel toegediend kregen, verbeterde de zuurstofopname van hun longen met tien procent en zakte het aantal luchtweginfecties. Ze wonnen ook gewicht bij, wat wijst op een verbeterde darmwerking. ‘En bij de helft van hen normaliseerde het zoutgehalte van hun zweet', zegt De Boeck – zout zweet is typisch voor muco.

Het ging om een zogeheten fase-3-proef, de laatste horde die een kandidaatmedicijn moet nemen vooraleer zijn producent om markttoelating mag verzoeken. Vertex gaat daartoe nu zowel bij het Europese geneesmiddelenagentschap EMA als bij zijn Amerikaanse tegenhanger FDA een aanvraag indienen.

‘Als die toestemming er komt, zal er eindelijk een medicijn zijn dat muco bij de wortel aanpakt', zegt Chris De Boeck. ‘Dat is fantastisch nieuws.' Tot dusver beschikten artsen enkel over medicijnen die de symptomen van de ziekte bestrijden.

‘Ik heb altijd gezegd: ik ga pas met pensioen als er een oplossing is voor dit probleem', zegt De Boeck. ‘Ik was het zó zat om mijn patiëntjes altijd weer teleur te moeten stellen.' Toch zullen Belgische mucolijders die voor behandeling met VX-770 in aanmerking komen, het medicijn nog niet meteen kunnen krijgen. ‘Daar zal nog wel twee of drie jaar overheen gaan', schat De Boeck – en alleszins komt slechts een kleine minderheid van alle muco-patiënten in ons land voor VX-770 in aanmerking. Slechts zo'n vier op de honderd mucopatiënten hebben de genafwijking waar VX-770 op ingrijpt. ‘In België gaat het om een handvol personen', zegt De Boeck.

Maar als het goed is, helpt VX-770 straks ook andere patiënten vooruit. Vertex heeft immers nog een ander kandidaatmedicijn in de pijplijn zitten, VX-809, dat op een veel vaker voorkomende genafwijking mikt.

‘Tests met dit tweede medicijn zijn volop aan de gang', zegt De Boeck, ‘ook bij ons in Gasthuisberg doen patiënten eraan mee.' Het gaat alweer om een fase-3-studie, waarbij VX-809 met VX-770 wordt gecombineerd. De werking van VX-809 is erop gericht om het eiwit dat de basis van de chloorkanaaltjes vormt (het zogeheten CFTR) naar zijn juiste plaats in de celwand te geleiden. Het wordt in het onderzoek gecombineerd met VX-770, dat de chloorkanaaltjes openzet. De verwachting is dat dit de werking van VX-809 kan helpen verbeteren, ook bij patiënten die met VX-770 apart niet geholpen zijn.

De resultaten van deze studie worden later dit jaar verwacht.

www.standaard.be

Mijn mening: Dit is al bij al toch al goed nieuws. Jammer genoeg zijn met dit medicijn niet veel mensen te helpen, en al zeker niet in België. Hopelijk blijkt uit onderzoek dat ook VX-809 geschikt zal zijn en dat hierdoor ook andere genetische afwijkingen die aan de basis van muco liggen verholpen kunnen worden.