Het Mechelse biotechbedrijf Galapagos heeft een kandidaat-medicijn voor klinische studies bij taaislijmziekte of mucoviscidose. Dat meldt het bedrijf vanochtend in een persbericht. Eind september had Galapagos aangekondigd een samenwerking te beginnen met het Amerikaanse AbbVie om medicijnen tegen muco te ontwikkelen en commercialiseren. Galapagos kan meer dan 400 miljoen dollar verdienen aan die deal.
Galapagos meldt een aantal nieuwe zogenaamde potentiators ontwikkeld te hebben, stoffen die de activiteit van het eiwit CFTR kunnen verhogen. Deze laten volgens het bedrijf in preklinisch onderzoek een betere activiteit en werkzaamheid zien dan Kalydeco, het enige goedgekeurde medicijn op de markt dat ingrijpt op taaislijmziekte.

"Naast de goede werkzaamheid laten de potentiators uitstekende medicijneigenschappen zien voor verdere preklinische ontwikkeling. Het goede veiligheidsprofiel zorgt ervoor dat ze goed te combineren zijn met de antibiotica die frequent aan taaislijmziektepatiënten worden voorgeschreven", luidt het.

De start van de eerste klinische studie is gepland vóór eind 2014. Galapagos heeft patent aangevraagd op GLPG1837, met een verwachte looptijd tot ten minste 2034.

Cystische fibrose of taaislijmziekte/mucoviscidose is een erfelijke ziekte die kan leiden tot ernstige invaliditeit en in vele gevallen tot een vroegtijdig overlijden. De symptomen bestaan onder andere uit veelvuldige luchtweginfecties, infecties van de bijholten, achterblijvende groei en diarree. De oorzaak van de ziekte is een defect in het gen voor CFTR, dat de samenstelling van zweet en slijm en de spijsvertering reguleert. Wereldwijd lijden ongeveer 70.000 mensen aan CF.

Bron: www.hln.be

Eigen mening:

Dit nieuws geeft hoop voor de muco-patiënten. Feit is wel dat het medicijn nog niet voor direct zal zijn, maar de verwachtingen zijn hoopgevend. Het medicijn dat men nu aan het ontwikkelen is, zou betere werkingen hebben dan het huidige medicijn. Muco brengt vaak een vroegtijdige dood van de patiënten met zich mee, het is toch de bedoeling nu om deze levensverwachting naar boven te krikken. Ik heb geen idee hoelang men nodig heeft om de medicatie te ontwikkelen, maar uiteraard hoe sneller hoe liever. Het is ook goed dat het medicijn in combinatie met andere medicijnen kan worden gebruikt. Op die manier kunnen mucopatiënten een zo aangenaam mogelijk leven leiden, met zo min mogelijk last van de bijwerkingen die mucovisidose met zich meebrengt.

Ik vind het positief om te zien dat onderzoeken naar medicijnen voor bepaalde ziektes echt iets opleveren. Het medicijn is nog niet voor vandaag en het zal nog wel even duren voordat het daadwerkelijk op de markt komt. Toch is het positief dat we iets hebben. Nu is het wel nog af te wachten of het echt goed aanslaat bij patiënten. Als dit het geval is ben ik zeer blij dat we me de wetenschap het leven van mensen kunnen verbeteren. Het enige waar ik voor vrees is dat het medicijn redelijk duur gaat zijn.