Bureaucratie verhindert doorbraak in behandeling tegen ALS (en andere ziektes)
 

Opiniestuk

"Spijtig, maar we kunnen helaas niet toestaan dat deze Europese studie in België wordt uitgetest op patiënten met ALS." Dat bleek onlangs – tot driemaal toe - het ontnuchterende antwoord van het FAGG, het Federale Agentschap voor Geneesmiddelen en Gezondheidsproducten. Nochtans kreeg de bewuste studie eerder wel de goedkeuring van Europees Geneesmiddelenagentschap en zou de studie in ons land begeleid worden door topwetenschappers van de KULeuven.
Vooraleer nieuwe geneesmiddelen op de markt komen, worden ze eerst uitvoerig uitgetest op patiënten die lijden aan de ziekte. Dat is niet anders bij de zoektocht naar een geschikt medicijn voor een dodelijke ziekte zoals ALS. ALS Liga België begrijpt natuurlijk de bezorgdheid van een instantie als het FAGG voor de veiligheid van de deelnemende proefpersonen. Maar wat is veiligheid voor een patiënt met ALS die gemiddeld niet eens meer 3 jaar te leven heeft? Patiënten die de diagnose van ALS te horen krijgen, leven immers gemiddeld nog amper 33 maanden (en dit in steeds verslechterende omstandigheden)…

Het FAGG blijft sterk vasthouden aan een 'one size fits all'-oplossing. Het hanteert daarbij dezelfde hoge (conservatieve) veiligheidsdrempels voor onderzoeken naar alle soorten ziekten. In heel wat gevallen zullen deze hoge drempels ongetwijfeld gerechtvaardigd zijn. Maar niet in het geval van ALS, dat een snelle progressieve ziekte is met een gegarandeerd dodelijke afloop. We herhalen onze vraag van daarnet: wat is veiligheid voor een patiënt die weet dat hij gemiddeld niet eens 3 jaar meer te leven heeft en dit in steeds slechtere omstandigheden?

Gelukkig is er ook hoop voor patiënten met ALS. Die hoop komt van een heleboel beloftevolle medicijnen die zich nog in een testfase bevinden. Om te weten of ze heilzaam zijn voor ALS, moeten ze eerst worden uitgetest op patiënten die drager zijn van de ziekte. Net daar knelt het schoentje. Een heleboel Belgische patiënten met ALS wil wel meewerken aan deze onderzoeken, maar mag niet omwille van strikte bureaucratische regels.

Voor patiënten met ALS is dit een grote ontgoocheling. Vele mensen met ALS willen immers maar al te graag een deel zijn van de oplossing. Deze mensen zijn bereid om – weliswaar steeds onder strikt wetenschappelijke begeleiding – bepaalde risico’s te nemen door deel te nemen aan allerlei proeven. Op die manier kunnen ze een verschil maken voor zichzelf (en voor vele lotgenoten). Maar dat wordt hen dus verboden. Nochtans is dit de enige manier om (wetenschappelijke) vooruitgang te boeken.

Deze starre houding van het FAGG stelt nog een heleboel andere problemen:
- Bij gebrek aan een oplossing in eigen land, gaan patiënten met ALS via internet wanhopig zoeken naar een oplossing in het buitenland. In hun zoektocht naar genezing komen ze terecht op allerlei obscure buitenlandse websites. Niet zelden stoten ze daarbij op kwakzalvers. Dit kan toch niet de bedoeling zijn?
- De (bio)farmaceutische industrie en universiteiten worden compleet ontmoedigd om oplossingen te zoeken voor patiënten met ALS. Waarom zouden ze immers investeren in duur wetenschappelijk onderzoek dat niet eens uitgetest mag worden?
- Onderzoek naar een neurologische aandoening zoals ALS is ook nuttig om meer te weten te komen over aanverwante ziektes zoals de ziekte van Parkinson, de ziekte van Alzheimer of de ziekte van Huntington. Een doorbraak in de strijd tegen ALS kan dus ook voor andere ziektes heilzaam zijn. Maar rigide regels maken dit dus onmogelijk in ons land.

ALS Liga België roept dan ook de overheid op om zijn beleid grondig te herzien. Er moet een duidelijk onderscheid worden gemaakt tussen dodelijke progressieve ziektes (zoals ALS) en overige ziektes. Voor de eerste groep van ziektes moet de overheid de bestaande hoge drempels laten varen, terwijl deze drempels wel kunnen blijven gelden voor de tweede groep van ziektes. Op dit vlak is er trouwens een belangrijk precedent. De overheid maakte in het verleden bijvoorbeeld wel dit onderscheid voor het dodelijke ebola-virus. Door de drempels te verlagen, kreeg het onderzoek naar een middel tegen het ebola-virus plots nieuwe impulsen. Waarom kan de overheid niet dezelfde houding aannemen tegenover ALS, evenzeer een dodelijke ziekte?

Wereldwijd sterft elke 90 minuten iemand aan ALS. Tijdens dezelfde 90 minuten krijgt iemand anders de diagnose van ALS te horen. In totaal lijden wereldwijd 450.000 mensen aan deze vreselijke ziekte. Onder hen sterven jaarlijks 128.000 patiënten. De zoektocht naar een oplossing is dus dringend en hoognodig. Hoopvol is dat er heel wat beloftevolle medicijnen worden uitgetest. Vele patiënten met ALS zijn bereid om deel te nemen aan deze tests, maar mogen niet. Deze patiënten wordt zo het fundamentele recht ontnomen om hun leven (en dat van duizenden lotgenoten) te redden. Dat kan toch niet de bedoeling zijn?
ALS staat voor Amyotrofische Laterale Sclerose. Je kan ALS ook beschrijven als een ziekte die jouw lichaam vanaf de nek volledig lamlegt. Je spieren sterven af zodat je niet meer kan bewegen, spreken, slikken en ademen. Alle zintuiglijke en geestelijke vermogens blijven nagenoeg volledig intact. Je raakt gevangen in je eigen lichaam. ALS zal je doden binnen gemiddeld 33 maanden. Had je nog nooit van ALS of de Liga gehoord? Doet ook de Ice Bucket Challenge geen belletje rinkelen? Surf dan snel naar www.ALS.be om meer te weten te komen over de ziekte.

Bron: Belga, 27/12/2017: https://portal.prpro.be/#/nl/detail...520ziektes%2529

Eigen mening: Ik vind dit een delicaat en gevoelig onderwerp. Ik snap beide kanten van het verhaal. Het FAGG moet toezien over de veiligheid van geneesmiddelen en het onderzoek hiervan. Het is niet meer dan logisch dat hier zeer strikte veiligheidsnormen aan vast hangen, het gaat hier dan ook over mensenlevens. Aan de andere kant hebben we dan weer met de ALS patiënten. Deze zijn dodelijk ziek en hebben vaak niet meer lang te leven en zijn hard opzoek naar een oplossing, liefst voor zichzelf maar vaak ook in hoop dat men voor latere gevallen wel iets kan doen. Over de grote lijn ben ik dan ook fan van de strenge en strikte regels van het FAGG. In het geval van ALS en andere snel progressieve tot dood leidende ziektes zou het wel wenselijk zijn om deze regels iets soepeler te maken. De mensen hebben niet meer lang te leven. Zelfs in het slechtste geval hebben deze onderzoeken vaak maar een minimale negatieve invloed op het leven. Men zit dan natuurlijk wel met de vraag welke ziekte komt in aanmerking en welke niet?