Dorien V*n den Broeck
16th November 2015, 19:05
Mucomuizen kunnen genezen.
Gentherapie kan muizen met mucoviscidose genezen. Nu de mensen nog.
Mucoviscidose of taaislijmziekte is een ernstige, chronische, erfelijke aandoening waarbij het slijm in de longen, in het maagdarmkanaal, in de lever en in de alvleesklier abnormaal taai is en verstoppingen ontstaan. De ziekte is te wijten aan mutaties in het CFTR-gen, dat de productiecode bevat voor een eiwit dat functioneert als een chloorkanaal in een cel. Door de mutaties werken de chloorkanalen onvoldoende of zijn ze afwezig, waardoor de slijmen taai worden en niet afgevoerd geraken. Tot nu toe is het niet mogelijk daar iets aan te doen en beperken artsen zich tot het onder controle houden van de symptomen.
Onderzoekers van de KU Leuven zijn er nu in geslaagd een gentherapie te ontwikkelen waarbij een gezonde kopie van het CFTR-gen in de zieke cellen kan worden binnengesmokkeld. Dat deden ze aan de hand van recombinante adeno-geassocieerde virale vectoren, afgeleiden van het vrij onschuldige adeno-geassocieerd virus waarbij erfelijk materiaal voor het chloorkanaal was ingebracht. De meeste van de muizen die het rAAV kregen toegediend via de luchtwegen, herstelden van mucoviscidose. En ook in celkweekjes van mucopatiënten zagen de onderzoekers een herstel van het vochttransport.
De onderzoekers waarschuwen dat de therapie bij mensen nog niet voor morgen is en dat ze mucopatiënten geen valse hoop willen geven. Zo is nog niet duidelijk of de behandeling ook bij mensen zal aanslaan en zo ja, hoe lang dat zal aanslaan. Maar ze gaan het wel verder onderzoeken. (ev)
Bron: http://eoswetenschap.eu/artikel/mucomuizen-kunnen-genezen
Datum: 16 november 2015
Eigen mening: Mucoviscidose of taaislijmziekte is een ziekte dat veel mensen kennen van hun omgeving. Veel mensen hebben het, hierdoor is het heel goed dat ze deze mensen willen helpen. Spijtig genoeg is het nog niet op mensen getest alleen op muizen. Hopelijk vinden ze snel een antwoord op de vraag "Zou dit mensen kunnen helpen?". Nu dat mensen met muco dit artikel lezen gaan ze toch een beetje hoop krijgen dat de ziekte kan genezen worden. Ook al zeggen ze in het artikel dat ze de mensen geen hoop willen geven, maar onbewust doen ze dit toch wel.
Gentherapie kan muizen met mucoviscidose genezen. Nu de mensen nog.
Mucoviscidose of taaislijmziekte is een ernstige, chronische, erfelijke aandoening waarbij het slijm in de longen, in het maagdarmkanaal, in de lever en in de alvleesklier abnormaal taai is en verstoppingen ontstaan. De ziekte is te wijten aan mutaties in het CFTR-gen, dat de productiecode bevat voor een eiwit dat functioneert als een chloorkanaal in een cel. Door de mutaties werken de chloorkanalen onvoldoende of zijn ze afwezig, waardoor de slijmen taai worden en niet afgevoerd geraken. Tot nu toe is het niet mogelijk daar iets aan te doen en beperken artsen zich tot het onder controle houden van de symptomen.
Onderzoekers van de KU Leuven zijn er nu in geslaagd een gentherapie te ontwikkelen waarbij een gezonde kopie van het CFTR-gen in de zieke cellen kan worden binnengesmokkeld. Dat deden ze aan de hand van recombinante adeno-geassocieerde virale vectoren, afgeleiden van het vrij onschuldige adeno-geassocieerd virus waarbij erfelijk materiaal voor het chloorkanaal was ingebracht. De meeste van de muizen die het rAAV kregen toegediend via de luchtwegen, herstelden van mucoviscidose. En ook in celkweekjes van mucopatiënten zagen de onderzoekers een herstel van het vochttransport.
De onderzoekers waarschuwen dat de therapie bij mensen nog niet voor morgen is en dat ze mucopatiënten geen valse hoop willen geven. Zo is nog niet duidelijk of de behandeling ook bij mensen zal aanslaan en zo ja, hoe lang dat zal aanslaan. Maar ze gaan het wel verder onderzoeken. (ev)
Bron: http://eoswetenschap.eu/artikel/mucomuizen-kunnen-genezen
Datum: 16 november 2015
Eigen mening: Mucoviscidose of taaislijmziekte is een ziekte dat veel mensen kennen van hun omgeving. Veel mensen hebben het, hierdoor is het heel goed dat ze deze mensen willen helpen. Spijtig genoeg is het nog niet op mensen getest alleen op muizen. Hopelijk vinden ze snel een antwoord op de vraag "Zou dit mensen kunnen helpen?". Nu dat mensen met muco dit artikel lezen gaan ze toch een beetje hoop krijgen dat de ziekte kan genezen worden. Ook al zeggen ze in het artikel dat ze de mensen geen hoop willen geven, maar onbewust doen ze dit toch wel.